蛋白质变形促进囊性纤维化的发展；盘前股票上涨59％

交易稀少的纳米级变形蛋白疗法（NYSE：PTI）的开盘价上涨了59％，这是由于该公司宣布了其三个囊性纤维化（CF）管道项目的积极成果。一项2期研究评估了50 mg潜在候选PTI-在Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ：VRTX）的背景下，CF患者每天428次，共28天 ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）显示，与安慰剂相比，肺功能（ppFEV1）平均较基线提高了5.2％（p<0.05) and average relative improvements of 9.2% (p<0.05). The treatment effect was achieved by day 14 and maintained through day 28.PTI-428, a CFTR amplifier, was safe and well-tolerated with no clinically meaningful interaction with lumacaftor/>避风港。有两种停药，均为轻度血小板减少症，一种停药仅ORKAMBI，一种停药PTI-428。两者均自发解决。在背景为ORKAMBI的4位CF患者中，每天进行一次为期14天的100毫克PTI-801的研究，其初始数据显示与健康志愿者相似的药代动力学特征。与lumacaftor或ivacaftor没有临床意义上的药物相互作用。服药两周后，肺功能（ppFEV1）的平均绝对改善为基线的〜4％，而相对平均改善为〜7％。20例患者的入组应在下个季度完成。PTI-801是CFTR校正剂.CFTR增强剂PTI-808对48位健康志愿者的研究显示出良好的安全性和药代动力学特征.PTI-428，PTI-808和PTI-801在20位健康志愿者中共同给药完成了。安全性良好，并支持每天一次的潜在剂量。现在阅读：股票交易：超越基本面，提出3个引人入胜的想法