段静远/文
财经网产经讯 近日，包括甘李药业、亚盛医药、君实生物在内的多家创新生物药企接连发布消息，公司在研药物相关适应症获美国FDA孤儿药资格认定。多家企业均谈到，获孤儿药认定有助于后续药物获得系统的激励措施，特别是上市后的7年市场独占期。
据不完全统计，近年来已有超20款中国创新生物医药公司的创新产品获得FDA授予的孤儿药资格，来自包括基石药业、和铂医药、亚盛医药、信达生物、君实生物、甘李药业等公司。
而在近一周时间内，甘李药业、亚盛医药、君实生物再传出“在研药物获FDA孤儿药资格”的消息。甘李药业公告称，公司临床一期候选药物GLR2007获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗多形性胶质母细胞瘤。另有亚盛医药公布称，FDA授予其在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。此外，君实生物也在日前披露，公司产品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA颁发孤儿药资格认定，也是特瑞普利单抗获得的第三个孤儿药资格认定。
财经网产经注意到，获得 FDA 颁发的孤儿药资格认定，将有助于相关药物在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持。据悉，FDA针对孤儿药的研发激励是系统、持续的激励机制，从研发早期开始直到上市后，旨在减轻研发成本，缩短上市审评时限，保证上市后预期收益。
值得一提的是，孤儿药上市后可获得7年市场独占期，独占期内其他任何申请人的同品种同适应症药品需证明比已上市的孤儿药具有显著的临床优势，否则不予批准上市。
但是，甘李药业、君实生物也均在公告中坦言，获得孤儿药资格认定后，公司仍需就后续临床试验、注册申报方案等与FDA进行沟通与协商，能否通过 FDA的最终批准，获得上市及上市时间具有不确定性。此外，在后续获得FDA上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，则需进一步证明该药物在临床上具有优效性，否则将失去作为孤儿药享有的市场独占权等政策支持。因此，获得孤儿药认定后的价值存在不确定性。
有业内人士对财经网产经分析指出，药品研发是一个高投入、高风险的领域，尤其是孤儿药研发还要面临患者数量少，入组病例少、临床试验数据缺乏的难题，上市后使用人数较少、市场空间有限也是一项考验。但是，获得孤儿药资格认定，也将有助于产品后续加快审批上市，药品上市后即可以回笼一部分资金，同时也有助于公司实现国际商业化道路。
但是，需要指出的是，通过FDA孤儿药资格认定并非易事，信达生物就在此前表示，“尤其对于初次申请的企业来说，公司申报的适应症要符合当地药监局法规的流行病、申报适应症的严重性和危害性要求；此外，申报的药品要有明确的科学原理、要有足够的非临床/临床支持性数据，与当地现有的上市药品具有的优势。”
