本文来自格隆汇专栏:医药魔方
当科学、商业与资本打破藩篱,各尽其职强强联手时,创造出的价值令人惊叹。
9月30日,默沙东宣布与Acceleron Pharma达成最终协议,以180美元/股的价格全现金收购后者,交易总金额达到115亿美元(约742亿元人民币)。
图片来源:默沙东官网
该项交易成为默沙东公司史上规模第二大交易,仅次于2009年默沙东以411亿美元(约2649亿元人民币)收购先灵葆雅。
巨头默沙东斥巨资收购扩充管线,固然吸引市场关注。但令医药魔方Invest更加好奇的是,这桩巨额交易背后低调的另一位主角——Acceleron Pharma,以及其“佛系”又成功的创业灵魂人物Tom Maniatis教授。
Acceleron由一帮科研大佬组局成立,主要利用TGF-β超家族蛋白的前沿科学进行药物开发。团队虽然“高大上”,但Acceleron却十分“接地气”,以Tom Maniatis为代表的科学家们纷纷做起“甩手掌柜”,由职业经理人和风险投资家专事经营,在10多年的磨合中,巧妙达成了科学、资本与商业的完美平衡。
当下,中国创新药研发也正在进入“无人区”,风投开始进大学抢专家、抢教授,相关科研成果临床转化的制度障碍正在被打破,Acceleron及其背后“灵魂人物”Tom Maniatis的创业思路,能为各方提供不一样的视角和经验。
科学、商业、资本大佬“梦幻联动”
从诞生之初,Acceleron就建构起了科学、商业、资本的平衡结构,这让Acceleron的发展既有科学家的胆识和前瞻,又有商业精英的务实和谨慎。
由分子生物学“鼻祖”Tom Maniatis教授发起成立,Acceleron集结了一帮科研大佬,包括拉斯克奖得主Mark Ptashne,诺贝尔奖得主门徒Wylie Walker Vale和TGF-β受体和细胞信号通路确定者Joan Massagué等。
前Acceleron CEO、风险投资家Christoph Westphal
尽管科研味道很浓,但Acceleron的眼界并未局限在科学上。成立之初,Acceleron选择了著名风投Polaris Venture风险投资家Christoph Westphal担任CEO,另一位联席CEO则由曾在惠氏制药担任职业经理人的John Knopf担任。
John Knopf,于2016年退任Acceleron CEO
两位资本圈及产业界大佬的加入掌舵,让Acceleron在科学探索的惊涛骇浪中把稳了方向盘,自此之后的18年时间,科学、资本、商业三足鼎立,成为Acceleron的主旋律。
平衡架构下,Acceleron迎接了许多高光时刻。
2008 年,Acceleron和新基就ACE-011达成BD合作,新基支付了 5000 万美元预付款,并购买了 500 万美元股票,并同意如果 Acceleron 上市,则再购买 700 万美元的股票,且支付高达 5.1 亿美元的里程碑费用。
2010年,Acceleron又与罕见病巨头夏尔达成药品开发协议, 合作开发一款处于中期临床试验阶段的治疗杜兴氏肌营养不良(DuchenneMuscular Dystrophy)的潜在药物ACE-031。
2012年,Acceleron再度与新基合作,新基获得了ACE-536的全球权益,为此支付给Acceleron 2500万美元,并承诺了高达2.17亿美元的里程碑付款。
但在探索未知的过程中,Acceleron也遭遇了大量的挫折。其与夏尔合作的肌肉生长抑制素抑制剂ACE-031在DMD试验中失败,后续药物ACE-083在面肩肱型肌营养不良症和Charcot-Marie-Tooth (CMT)疾病中也未达预期,最终于2020年被放弃;ACE-041也在临床Ⅱ期肾癌试验中失败,于2017年被停止。
但幸运的是,Acceleron始终在科学、商业、资本上保持着良好的平衡,这使得它最终穿越了周期。
Acceleron旗下药品ACE-536(luspatercept,商品名:Rebrozyl) 于2019年11月获FDA批准上市,被市场誉为第一个进入市场的新型红细胞成熟剂,并被杰富瑞(Jefferies) 的分析师预测为潜在的20亿美元重磅炸弹。
而Acceleron另一款在研药品ACE-011(sotatercept)在地中海贫血临床研究中失败后,转而用于肺动脉高压的治疗,并获得了突破性进展。其在2020年获得FDA突破性疗法认定,前期临床结果较好,现已进入临床三期阶段。
这两款重磅药物的脱颖而出,为Acceleron赢得跨国巨头默沙东高达115亿美元重磅收购,提供了关键筹码。
“甩手掌柜”创业数家公司
在Acceleron的发展历程中,不得不提的一位“灵魂人物”便是分子生物学大佬Tom Maniatis教授,他是Acceleron的创办人之一,为Acceleron提供了科学上的关键指引。
哥伦比亚大学任生物化学和生物物理系主任Tom Maniatis
Tom Maniatis为哥伦比亚大学任生物化学和生物物理系主任,是分子生物学界最富盛名的大师之一。他编写的《分子克隆》,被视作为分子生物学技术“圣经”,是1980到1990年分子生物学技术最常用的手册,很多人靠此书入门学会了克隆DNA。
2012年,因在基因性质方面大量的基础发现,Tom Maniatis和Donald D. Brown被授予了拉斯克医学特殊贡献奖。
尽管长期身居大学象牙塔内,但Tom Maniatis在美国生物医药产业界也十分活跃,是一位学术界的连续创业者,先后创办了包括Acceleron在内的多家生物医药公司。
1980年,Tom Maniatis与原来的老师Mark Ptashne创办了生物技术公司Genetics Institute,用基因工程技术生产红细胞生成素、VIII因子(抗血友病球蛋白)等治病救人的重要药物,于1995年以13亿美元的价格被惠氏制药收购。
2015年,Tom Maniatis又参与创办了专注于肠-脑轴(肠道和大脑之间的双向信息高速公路)疗法的生物制药公司Kallyope,截至目前融资已经超过2亿美元。
尽管热衷投身产业界,但Tom Maniatis在各家公司更多是“甩手掌柜”的角色,并不直接参与实际经营。
他平时用很少时间去各个创立公司做顾问,不离开科学前沿的同时通过智力为产业直接服务,清晰的角色定位既保留了科学家的独立性,也充分实现了基础研究的商业和社会价值。
Tom Maniatis这样平衡的定位,为后来希望投身产业界的美国生物医药科学家,提供了一个完美的参考范本。
从科学到临床转化加速
伴随MAH制度落地及资本市场改革推进,专家、教授正在成为中国生物医药产业及资本领域关注的焦点。
前不久,相关创投媒体更报道了“中国VC排队抢教授”的现象,而生物医药是VC们重点关注的领域之一。
据医药魔方PharmaInvest数据库,近期完成的融资公司中,轮次偏早期的生物医药初创公司中,不少已经有院士、专家、教授参与其中。
不仅如此,中国生物医药科研向临床商业转化的效率正在提升,价值也越发凸显。近期备受热议的事件,四川大学华西亿元麻醉手术中心主任刘进教授,在华西医院捐赠设立专项规培发展基金的1亿元,便是来自于科技成果转化实现的个人所得。
据华西医院官网报道,2020年至2021年,四川华西医院与宜昌人福签署了两项专利许可及项目合作开发合同,合同总金额为7.5亿元,因两项合同涉及专利均由刘进教授及其团队研发产出,按照华西医院科研成果转化激励政策“华西九条”,刘进教授个人获得了1亿元奖励资金。
可以想见,中国会有越来越多的专家、教授乃至院士带着科研成果投身于产业界,让科学实现更高的社会和商业价值。
Acceleron这类实现科学、商业与资本强强联手,既让科学发挥更大商业、社会价值,又不让科学家“跨界”过度参与经营、管理的成功案例,可以为中国的生物医药探索紧跟科学前沿的创新创业方式,提供经验和参考。